創(chuàng)新靶點(diǎn)藥物、創(chuàng)新眼科基因藥物、個(gè)性化腫瘤新抗原疫苗……未來科學(xué)城生命谷內(nèi)，近期創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)在研發(fā)上頻傳捷報(bào)。其中，諾誠健華自主研發(fā)的抗腫瘤創(chuàng)新藥已完成首例患者給藥。

日前，創(chuàng)新藥企諾誠健華宣布，其自主研發(fā)的新型ADC（抗體藥物偶聯(lián)物）創(chuàng)新藥ICP-B794完成首例患者給藥。新藥采用創(chuàng)新靶點(diǎn)B7-H3，目前全球尚無該靶向療法獲批上市，因此，新藥有望填補(bǔ)空白，給患者帶來治療新選擇。諾誠健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長崔霽松介紹，這一創(chuàng)新藥源自公司自主研發(fā)的ADC平臺，差異化設(shè)計(jì)使其能精準(zhǔn)靶向腫瘤細(xì)胞，減少脫靶效應(yīng)，為肺癌、食道癌、鼻咽癌、前列腺癌等多種實(shí)體瘤患者帶來治療希望。

健達(dá)九州自主研發(fā)的眼科基因治療藥物GA001注射液近期也迎來新進(jìn)展。該藥物獲美國食品藥品監(jiān)督管理局授予快速通道資格，將大大加速藥物的臨床試驗(yàn)與上市注冊進(jìn)程。在國內(nèi)，GA001注射液新藥臨床試驗(yàn)申請已于今年8月獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心受理。該藥物在治療視網(wǎng)膜色素變性導(dǎo)致的晚期盲癥方面成果顯著，自2024年1月首例受試者給藥以來，大部分受試者視力顯著改善，部分患者甚至能識別近距離字母和圖案。與全球首款眼科基因藥物L(fēng)uxturna相比，GA001不受具體基因突變限制，適用于各種原因?qū)е碌耐砥谝暰W(wǎng)膜色素變性，市場潛力巨大。

此外，新合生物自主研發(fā)的mRNA個(gè)性化腫瘤新抗原疫苗XH001近日在北京協(xié)和醫(yī)院啟動一期臨床研究。這是中國首款進(jìn)入臨床階段的mRNA個(gè)性化腫瘤新抗原疫苗，全球范圍內(nèi)也尚無同類產(chǎn)品獲批上市。據(jù)介紹，XH001高效遞送至患者體內(nèi)后，可誘導(dǎo)T細(xì)胞免疫應(yīng)答，精準(zhǔn)殺傷腫瘤細(xì)胞。（記者 趙語涵）